SCI Библиотека

5-гидрокситриптофан (5-HTP) использовался для лечения нервных и психиатрических заболеваний, включая депрессию, бессонницу, апноэ сна, хроническую цефалгию, мозжечковую атаксию. В то же время была произведена оценка применения 5-HTP для лечения таких ревматологических заболеваний, как фибромиалгия (ФМ), ревматоидный артрит и остеоартрит. Нарушения сна при синдромах, сопровождающихся хронической болью, оказывают существенное негативное влияние на социальные аспекты, провоцируют более раннее развитие атеросклеротических поражений сердечно-сосудистой системы, а также могут приводить к развитию депрессии и тревожности. По данной тематике имеется 6 статей, в которых описаны результаты лечения 346 пациентов. Возраст варьировал от 40 до 51,1 года, доля женщин составила от 22,2 до 84%. Дозировка 5-HTP составляла от 60 мг до 4000 мг/день, длительность наблюдения варьировала от 4 до 12 недель. В статьях отражено улучшение различных симптомов фибромиалгии, включая снижение интенсивности боли, улучшение качества сна, настроения и общего самочувствия, снижение тревоги, усталости, уменьшение количества чувствительных точек. Предположительно, эффект связан с метаболизмом 5-HTP в серотонин, который снижает чувствительность нервных окончаний к болевым стимулам, и является прекурсором мелатонина. Побочные эффекты были легкими и варьировали от 8 до 30%. Этот обзор показывает, что 5-HTP является многообещающим и безопасным методом лечения фибромиалгии. Однако эти данные необходимо воспроизвести в будущих более обширных исследованиях, в которые будут включены другие ревматические состояния.

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) в настоящее время представляет собой одну из самых изучаемых прогрессирующих мышечных дистрофий, в отношении которой ведется интенсивная разработка новых фармакологических методов лечения, направленных на коррекцию генетического дефекта и восстановление экспрессии дистрофина. Самыми многообещающими и наиболее перспективными подходами для терапии являются пропуск экзона и технология первичного редактирования с помощью CRISPR/Cas9. Однако, несмотря на эффективность новых методик лечения, большую роль в определении прогноза и продолжительности жизни больных с МДД продолжает играть неуклонно развивающаяся кардиомиопатия, приводящая к декомпенсированной сердечной недостаточности и жизнеугрожающим нарушениям ритма. Прогрессирование кардиомиопатии влияет на доступность всех новых методов лечения, снижая их эффективность и общую функциональную пользу. Поэтому в лечении МДД важен комбинированный подход, включающий в себя как генную терапию, направленную на восстановление экспрессии дистрофина, так и терапию, ориентированную на улучшение выживаемости структурно неполноценных кардиомиоцитов, уменьшение выраженности фиброза миокарда и смягчение дистрофических процессов. В данном обзоре приводится современный взгляд на концепцию единства медикаментозных, хирургических и генотерапевтических методов лечения МДД, целью которых является уменьшение выраженности миокардиальной дисфункции.

Мышечная дистрофия Дюшенна является одной из наиболее распространенных наследственных миодистрофий.

Причиной данного заболевания с X-сцепленным рецессивным типом наследования являются мутации гена DMD, приводящие к отсутствию кодируемого им белка дистрофина или нарушению его функции. Потеря дистрофина приводит к тяжелым дегенеративным процессам у пациентов, особенно в мышечных тканях; следствием этих процессов становятся нарушение функционирования мышц, утрата способности к самостоятельному перемещению, дыхательная недостаточность, кардиомиопатии и др.

Со времени работ Гийома Бенджамена Армана Дюшенна в XIX веке прошло более 160 лет. Несмотря на усилия множества исследователей, разрабатывавших различные терапевтические подходы, призванные если не излечить, то хотя бы облегчить состояние пациентов, немногие из них позволили значительно повлиять на заболевание.

Подходы, связанные со специфической терапией ишемии и фиброза в пораженных мышцах, коррекцией гормональной регуляции роста мышечных тканей, методы, направленные на предотвращение избыточного накопления
ионов кальция в миоцитах и усиление протеолитических процессов, подавление оксидативного стресса в мышцах и пр., до настоящего времени не показали высокой эффективности как самостоятельно, так и в сочетании с глюкокортикостероидами. Применение глюкокортикостероидных препаратов позволяет замедлить развитие заболевания, но средняя продолжительность жизни пациентов до сих пор не превышает 30–40 лет, большую часть из которых они проводят в инвалидном кресле, при этом качество жизни пациентов бывает дополнительно снижено из-за регулярно развивающихся побочных эффектов.